小兒純紅細(xì)胞再生障礙性貧血一般治療

　　一、治療

　　主要采用腎上腺皮質(zhì)激素和輸血療法。必要時(shí)可做脾切除術(shù)。

　　藥物治療：

　　 1.腎上腺皮質(zhì)激素

70%~80%的先天性純紅再障病兒應(yīng)用皮質(zhì)激素治療可獲顯著療效，治療開始越早，療效越明顯，若于發(fā)病3個(gè)月內(nèi)開始治療，幾乎100%的患兒都出現(xiàn)治療反應(yīng);若發(fā)病3年后才開始服用潑尼松(強(qiáng)的松)，則療效極差。劑量為60mg/(m2·d)，分3～4次服用。一般于用藥1～2周后即出現(xiàn)網(wǎng)織紅細(xì)胞升高，血紅蛋白與紅細(xì)胞數(shù)逐漸上升。此后，可將劑量逐漸減少至最小有效量維持。或采用間歇用藥如2.5mg隔天1次，1周2次或5mg每周1次，以減少潑尼松(強(qiáng)的松)對(duì)生長(zhǎng)發(fā)育的影響。若用藥3～4周后無任何反應(yīng)，則應(yīng)停藥。睪酮與其他雄激素對(duì)本癥無效。

　　2.如皮質(zhì)激素治療無效

可加用其他免疫抑制劑。如選用巰嘌呤(6MP)、硫唑嘌呤和環(huán)磷酰胺(CTX)。如　CTX　　3mg/(kg·d)，6MP　2mg/(kg·d)，連續(xù)口服2個(gè)月以上，貧血糾正后可逐漸減至小劑量維持治療2~3年，以免復(fù)發(fā)。

　　3.雄性激素

皮質(zhì)激素治療同時(shí)可以試用適量雄性激素，需要較長(zhǎng)的治療時(shí)間，故必須堅(jiān)持應(yīng)用2～4個(gè)月以上才能做出評(píng)價(jià)，有時(shí)要在治療6個(gè)月后才出現(xiàn)療效，病情緩解后仍應(yīng)繼續(xù)用藥3～6個(gè)月再減量，維持1～2年。對(duì)兒童的療效優(yōu)于成人。適用于慢性輕、中度貧血的病兒。常用的為丙酸睪丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌注1次，治療須持續(xù)3～6個(gè)月。有效率為50～65%。其他如羥甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服;或大力補(bǔ)(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服;或康力龍(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。后三種雄激素的優(yōu)點(diǎn)是男性化的副作用輕，無體液潴留，但療效稍差，對(duì)肝臟的副作用較大，可致肝功能損害，甚至可引起肝細(xì)胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨干與骨骺的愈合提早，因而使體長(zhǎng)的增長(zhǎng)受到影響。

　　4.輸血

對(duì)類固醇反應(yīng)不良的病人需要輸血維持，最好采用懸浮紅細(xì)胞，不需輸全血。處于嬰兒期最好使血紅蛋白值高于80g/L，以滿足小兒生長(zhǎng)發(fā)育基本需要。當(dāng)血紅蛋白下降至70g/L(7g/dl)左右，臨床出現(xiàn)食欲不振、無力和有心衰可能時(shí)，才考慮輸血。反復(fù)輸血可導(dǎo)致含鐵血黃素沉著癥，對(duì)于此類病人最好采用可攜帶的皮下輸液泵，輸注去鐵胺(去鐵敏)50mg/(m2·d)，同時(shí)加維生素C 100mg，每天連續(xù)輸注8～16h，可減輕或推遲發(fā)生含鐵血黃素沉著癥。

　　5.脾切除術(shù)

有些患兒經(jīng)過較長(zhǎng)時(shí)間的反復(fù)輸血，逐漸出現(xiàn)脾功能亢進(jìn)，需要輸血的間隔越來越短，并出現(xiàn)粒細(xì)胞與血小板減少。經(jīng)過輸入51Cr標(biāo)記的紅細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)紅細(xì)胞壽命縮短。紅細(xì)胞若主要在脾臟破壞，則做脾切除術(shù)后可減少輸血次數(shù)。

　　6.骨髓移植

以上治療無效者，若有配型相合的供髓者可考慮骨髓移植。　兒童異基因骨髓移植療效明顯優(yōu)于成人患者。對(duì)于配合相合的骨髓移植，約有50%～80%的病兒得到較長(zhǎng)期的緩解。但由于骨髓來源等問題尚未能完全解決，故國(guó)內(nèi)尚少應(yīng)用。臍血及胎盤血干細(xì)胞移植，將代替髓移植。

　　二、預(yù)后

　　大多數(shù)患者在就診時(shí)血紅蛋白已達(dá)到最低點(diǎn)，因貧血引起心血管合并癥時(shí)可給予輸血治療，無明顯癥狀的進(jìn)行觀察，無需治療。繼發(fā)性獲得性純紅再障預(yù)后良好，大多數(shù)在診斷后1～2個(gè)月內(nèi)恢復(fù)正常，部分患者就診時(shí)已開始恢復(fù)，只有10%的患者恢復(fù)期達(dá)4個(gè)月以上，最長(zhǎng)的8個(gè)月。

　　再生障礙性貧血療效標(biāo)準(zhǔn)

　　(1)基本治愈

貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達(dá)到男120g/L、女100g/L，白細(xì)胞達(dá)到4×109/L，血小板達(dá)到80×109/L以上，隨訪2年以上無復(fù)發(fā)。

　　(2)緩解

貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達(dá)到男120g/L、女100g/L，白細(xì)胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度的恢復(fù)，隨訪3個(gè)月病情穩(wěn)定或繼續(xù)進(jìn)步者。

　　(3)明顯進(jìn)步

貧血、出血癥狀明顯好轉(zhuǎn)，不輸血、血紅蛋白較治療前1個(gè)月內(nèi)常見值增長(zhǎng)30g/L以上，并維持3個(gè)月不降。判定以上3項(xiàng)療效標(biāo)準(zhǔn)者，均應(yīng)3個(gè)月內(nèi)不輸血。

　　(4)無效

經(jīng)充分治療后，癥狀、血象不能達(dá)到明顯進(jìn)步者。

小兒純紅細(xì)胞再生障礙性貧血辨證論治

三、小兒純紅細(xì)胞再生障礙性貧血中醫(yī)治療

　　中西醫(yī)結(jié)合可提高療效。辨證施治或成藥。

　 ①陰虛型

滋陰補(bǔ)腎，方劑有大菟絲子飲、當(dāng)歸首烏湯、三膠湯(阿膠、龜板膠、鹿角膠)等。

②陽(yáng)虛型

補(bǔ)腎助陽(yáng)，方劑有河車大造丸、十四味建中湯等。

　 ③陰陽(yáng)兩虛型

大菟絲子飲加助陽(yáng)藥，氣血兩虛者八珍湯、歸脾湯或參芪四物湯加減。成藥有全鹿丸、龜鹿二仙膠等。